研究では、炭素原子60個がサッカーボール状に結合した構造をもった「C60フラーレン」という分子を用いた。C60フラーレンは水に溶けない性質があるが、研究チームはC60フラーレンに4つのアミノ基をもたせて、超微細の水溶性フラーレンを合成した。この微粒子の大きさは100ナノメートル（1ナノメートルは100万分の1ミリ）だという。

　遺伝子を用いた「遺伝子導入」による治療では、治療効果を期待できる蛋白質をつくることを目的に、その蛋白質を産生するもとになる遺伝子を他の生物で増幅し、患者の細胞に注入する治療法が考えられている。遺伝子を注入しただけでは安定しないが、遺伝子に超微細の分子（フラーレン）を結合させることで、細胞内に取り込まれやすくなると考えられている。

　この水溶性フラーレンに緑色蛍光蛋白質（GFP）の遺伝子を結合させ、マウスに静脈注射し、肺、肝臓、脾臓でGFPがつくられることを確かめた。緑色蛍光蛋白質（GFP）はクラゲ由来の蛍光蛋白質で、特定の光をあてると緑色に発光する（2008年の下村脩氏のノーベル化学賞受賞は、このGFPを発見・分離精製した業績による）。

　研究チームは、インスリンをつくる遺伝子をもつDNAと水溶性フラーレンを結合させてマウスの体内に導入した。その遺伝子が働くことでインスリンがつくられ、血中インスリン濃度が上がり血糖が下がることを世界で初めて示した。

　これまでの遺伝子導入による方法では、ウィルスや脂質類似物質が用いられていたが、安定性や安全性などの問題点を克服できずにいた。研究で合成された水溶性フラーレンは低毒性で、安価に大量合成できるという。今回の研究の成果はすぐに新しい治療法に応用できるものではないが、今後の研究で新たな遺伝子導入による治療法が開発される可能性がある。

　この研究は、東京大学医学部附属病院の野入英世准教授（血液浄化療法）と、東京大学大学院理学系研究科の中村栄一教授（化学）によるもの。文部科学省所管の独立行政法人「科学技術振興機構（JST）」が進める「戦略的創造研究推進事業（ERATO型研究）」の一環として行われた。研究成果は米国科学アカデミー紀要オンライン版に発表された。

世界初、フラーレンによる動物への遺伝子導入に成功-低毒性で高機能な遺伝子導入法の開発の端緒に-（東京大学）